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CAR-T治疗是一种革命性的细胞免疫治疗技术。其基本原理是提取患者自身的T细胞，通过基因工程技术进行改造，使其表达嵌合抗原受体CAR，从而增强对特定肿瘤抗原的识别和杀伤能力，最后将改造后的CAR-T细胞回输到患者体内，精准攻击肿瘤细胞。
CAR分子由四个主要部分组成。首先是信号肽，负责引导蛋白质正确定位到细胞膜表面。其次是胞外结构域，这是抗原识别的关键区域，能够特异性结合目标肿瘤抗原。第三是跨膜结构域，将CAR分子锚定在细胞膜上，保持结构稳定。最后是胞内信号域，包含激活信号和共刺激信号，负责激活T细胞并传导杀伤信号。
CAR-T细胞的靶向机制包括四个关键步骤。首先，CAR分子识别并特异性结合肿瘤细胞表面的特定抗原。接着，两个细胞形成免疫突触，建立紧密接触并激活信号传导通路。然后，激活的CAR-T细胞释放细胞毒性颗粒，包括穿孔素和颗粒酶，直接杀伤肿瘤细胞。最后，这种精准的靶向杀伤机制能够有效避免对正常细胞的损伤，实现精准治疗。
CAR-T治疗包含六个关键步骤。首先通过血液分离术采集患者T细胞，需要1-2天。然后进行基因改造，使用病毒载体将CAR基因导入T细胞，需要2-3天。接下来是体外扩增阶段，在实验室培养10-14天使细胞大量增殖。第四步是质量检测，评估细胞活性和安全性，需要2-3天。第五步将制备好的CAR-T细胞回输给患者，需要住院观察1-3天。最后是长期的监测随访，评估疗效并监测副作用。整个过程大约需要3-4周时间。
CAR-T治疗在血液肿瘤中显示出显著疗效。在急性淋巴细胞白血病中，完全缓解率达到90%，总生存率为85%。弥漫大B细胞淋巴瘤的完全缓解率为54%，总生存率52%。多发性骨髓瘤的完全缓解率为33%，总生存率73%。这些数据表明CAR-T治疗具有精准靶向、持久记忆和个体化治疗的优势，为血液肿瘤患者带来了新的希望。